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為何會出現1448萬元天價藥

來源﹕光明網-時評頻道2019-05-31 19:16

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  作者﹕張田勘

  5月24日﹐瑞士藥廠諾華公司研發的新藥Zolgensma獲美國食品與藥物管理局(FDA)批准上市﹐該藥可用來治療罕見遺傳病──脊髓性肌肉萎縮症(SMA)﹐不過一劑就要天價210萬美元(約合1448萬元人民幣)﹐被媒體稱為有史以來最昂貴藥物。

  1448萬元人民幣一劑藥物﹐不獨一般人無法承受﹐就連有相當經濟實力的家庭也都要認真惦量惦量﹐看能否負擔得起。藥物公司因此遭受指責﹐要挾患兒父母﹑趁危打劫的說法不脛而走。

  這種疾病目前除了藥物還有移植手術治療﹐但後者的治療費用更高﹐每位病人要花300萬-500萬美元﹐而且效果還不如這種藥物。注射Zolgensma後可以矯正病人體內的致病基因﹐費用約為長期治療費用的一半。另外﹐這支天價藥也在美國的醫保範圍﹐患兒家庭可以選擇分期付款。

  SMA是一種常染色體隱性遺傳的神經肌肉病﹐病因是患者脊髓前角細胞變性退化﹑導致對稱性肌無力和肌萎縮﹐主要表現肌張力降低﹑腱反射減弱﹐下肢較上肢症狀嚴重﹐不能行走﹐甚至會出現吞咽和呼吸困難﹐但智力完全正常。而且﹐SMA分三型﹐第一型是嚴重型(重度SMA typeⅠ)﹔第二型是中度(中度SMA typeⅡ)﹔第三型是輕度(輕度SMA typeⅢ)。

  採用基因療法藥物Zolgensma治療﹐性價比優於其他目前的療法。之前﹐這種藥物已用於試驗性治療一名男孩﹐他是在母親肚子裡5個月的時候﹐被診斷出患有SMA。男孩出生27天后﹐醫生給他注射了Zolgensma進行治療﹐希望能修復其受損基因。如今男孩已經4歲多了﹐身體靈活自如﹐沒有出現SMA跡象。

  不過﹐對於SMA以及重大遺傳疾病來說﹐最好的辦法還是預防。SMA主要是常染色體5q11.2-q13.3上的生存運動神經元基因(SMN)異常所致﹐包括SMN1和SMN2。通過中孕期羊膜腔穿刺取羊水等手術獲取胎兒組織細胞並提取DNA﹐進行檢測﹐可以知道胎兒是否存在SMN1或SMN2基因缺陷﹐並有多大概率會產下患SMA的孩子。

  這種產前診斷的結果﹐可以讓家庭提前決定是否終止妊娠。但還是會有一些父母出於不願放棄的心理生下孩子﹐有時候也不排除存在漏診﹑誤診情況。

  此時﹐就祗能依靠藥物或手術等療法治療SMA。但是﹐藥物的研發需要大量成本﹐根據美國塔夫茨大學2014年發表的研究報告﹐成功研發一種藥物﹐藥企所花的費用為13.95億美元﹐按照名義利率(資本成本)為12-14%來算﹐彌補資本時間和機會成本得出開發一種新藥的成本為25.58億美元。而且﹐藥物開發周期從臨床前靶點篩選到最終上市﹐平均至少13.5年(不包括靶點確認階段)﹐臨床前研發所需時間為5.5年﹐臨床平均研發時間為8年。

  因此﹐回收成本需要10至數十年才有可能。罕見藥的研發成本更高﹐市場需求太小﹐因此收回成本的時間更長。目前世界上已經確診的罕見病已經有近7000種﹐其中有80%都是遺傳性疾病。很少有藥企願意研發和生產罕見藥﹐罕見藥藥物種類稀缺和價格昂貴。現在的Zolgensma就是這種情況。

  SMA患者相對幸運之處在於有藥可治﹐很多罕見病根本無藥可用。因此﹐對待一些疾病﹐如果能把干預的陣地前移﹐如通過產前診斷避免患病孩子的出生﹐將會更有益於家庭和社會。(張田勘)

[ 責編﹕王營 ]
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